转移性 GIST 的最佳初始给药方案是什么？

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欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 软组织和骨肉瘤小组与意大利和澳大利亚小组一起进行了一项前瞻性随机试验，以解决 400 mg 每天两次伊马替尼是否比 400 mg 每天一次获得更好的 PFS 的问题(EORTC 62005)。在每个治疗组 473 名患者的队列中，中位随访时间刚刚超过两年，每天服用一次伊马替尼的患者中有 56% 与 50%（p=0.026）相比进展，OS 没有差异。

然而，在接受较高剂量治疗的患者中，60% 的患者减少了剂量，64% 的患者中断了治疗，而每日一次治疗的比例分别仅为 16% 和 40%。III 期西南肿瘤学组 (SWOG) S0033 试验评估了相同的给药方案，但在较高剂量下没有重现 PFS 的益处。因此，鉴于基于 EORTC 数据的每日两次给药的边际收益、SWOG 试验无法重现这些结果，以及两项试验证实的更高剂量的更大副作用，因此确定每天 400mg 伊马替尼作为转移性 GIST 的标准一线治疗。