鲁索替尼,首个治疗骨髓纤维化和“真红”的孤儿药

南亚先生 2022年9月2日14:54:41资讯交流鲁索替尼,首个治疗骨髓纤维化和“真红”的孤儿药已关闭评论阅读模式
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鲁索利替尼是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗中危和高危骨纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。 骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类型,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常,MF 患者存在不同程度的脾大症状,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上表现极大的降低了 MF 患者的生活质量。 

鲁索替尼,首个治疗骨髓纤维化和“真红”的孤儿药

而鲁索利替尼的应用能快速且持久地减轻 MF患者的脾大症状,改善 MF的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说,可降低死亡风险达52%,脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。 在美国,鲁索利替尼于2011年11月鲁索替尼成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月,FDA进一步核准鲁索利替尼用于对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟,鲁索利替尼分别离于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症,该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。目前,鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。 鲁索利替尼目前在美国市场的价格也是非常高,一年的费用现在是12万美元,每月的用量折合人民币是6-70000元。鲁索利替尼在其它地区也有销售,但在中国市场暂时还未上市,药品在中国上市时间从目前来看都要比原产地国家慢上几年甚至5,6

孟加拉碧康制股份有限公司作为大型上市制药企业,目前正在生产该药的仿制药,在药效一致的前提下,价格将远远低于诺华产的原研药。

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