浙江首次开出这种上市仅3个月的罕见病药物处方 为患者带来延长生命的希望

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2021年11月24日10:36:35浙江首次开出这种上市仅3个月的罕见病药物处方 为患者带来延长生命的希望已关闭评论

浙江首次开出这种上市仅3个月的罕见病药物处方 为患者带来延长生命的希望 。
艾曲波帕(ITP)摘 要:孟加拉艾曲波帕效果。浙江新闻客户端 |见习记者 李娇俨 通讯员 王蕊 朱诗意浙江日报【微信号:yaodaoyaofang】 | 【微&信:yaodaoyaofang】 王漫 王晓婕2月22日,记者在浙大一院之江院区了解到,近期在中国获得批准面市的罕见病创新药物维万心(氯苯唑酸软胶囊),不久前在浙大一院之江院区开出浙江省首张处方单。请点击输入照片描述维万心主要用于治疗一种十分罕见的疾病——转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。该疾病是由于一种产生于肝脏的蛋白质,被异常分解后,呈淀粉样沉积在心脏内,造成心肌肥厚,使患病者快速发生心力衰竭和去世。全球每年约有4万人确诊该疾病。近几年,全国不同地区已有医院陆续诊疗断定出这种疾病,患病者的生活和生命健康受到严重的影响,临床诊疗断定后平均生存时间仅为2~6年。我省首张罕见病创新药维万心的处方单是怎样开出来的?今年一月,家住湖州的张先生突然感觉胸闷气急,并伴有咳嗽腹痛,这与心衰的病症十分相似。他在15日入住湖州市中心医院进行治疗。但是,张先生的心脏彩超有心肌增厚表现,心电图却呈现低电压,这和心衰的临床表现并不相符,这样的反常现象让医生束手无策。求医无门的张先生于22日转入浙大一院之江院区,5天后,他终于被确诊为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。请点击输入照片描述为何就诊过程如此辗转?确诊时间花掉了这么久?实际上, ATTR-CM不仅是一种罕见的致命性遗传疾病,2022年就被列入我国第一批《罕见病目录》 ,它的诊疗断定率实际只有1%,常常与心衰混淆,患病者往往因心衰辗转多家医院,诊疗断定时间通常超过12个月。凭借丰富的心脏疾病诊疗断定经验,浙大一院心血管内科主任医师严卉立刻联想到,只有心肌淀粉样变性才会导致这种反常现象。于是在之江院区,张先生先后完善了心超、心脏核磁共振、ECT PYP核素检查,及骨髓穿刺,和周围组织活检刚果红染色,最终确诊为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。请点击输入照片描述目前,90%以上的罕见病缺乏有效的治疗手段,大部分患病者需要终身用药。在临床上,约65%的罕见病患病者曾被误诊,患病者平均需要花5.3 年才能被确诊。由于延误诊疗断定、获得药物困难等原理,许多罕见病患病者开始接受治疗的时间较晚,病变往往已经不可逆,给患病者及其家庭造成沉重负担。早期发现、早期诊疗断定、早期干预,是延缓罕见病患病者病情进展、提高生活质量的重要手段。对部分罕见病患病者或罕见病相关基因携带者采取相应的医科学干预措施,能够阻断罕见病遗传,减少出生缺陷的发生率。严卉告诉记者,2022年,浙大一院在省内率先开展心脏99mTc标记的焦磷酸(PYP)核素显像, PYP核素检查能够诊疗断定ATTR-CM的特异性86%和敏感性99%。结合血尿轻链阴性,诊疗断定特异性已达到100%。这是目前诊疗断定ATTR-CM的有力手段之一。此外,浙大一院心血管内科在解决心血管系统常见和危重疾病的临床诊治基础上,对心脏疑难疾病(重点是心肌病)有丰富的临床诊治经验,在心肌淀粉样变的诊疗断定上也具有极大的优势。请点击输入照片描述浙大一院心血管内科主任郭晓纲表示,创新药物的面市及处方,改变了以往ATTR-CM无药可医的困境,为患病者带来增加生命的希望。据悉,氯苯唑酸作为创新药物,为减轻患病者的经济负担,目前已列入杭州市医保局指导和支持的普惠型的医疗保险——西湖益联保的报销范围。【浙江新闻+】

全球首个ATTR-CM患病者口用药物维万心于2022年11月在中国面市

2022年11月,第三届中国国际进口博览会上,辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊(商品名:维万心 )正式面市。氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的药物,填补了此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白,为ATTR-CM患病者更好地管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。在该产品批准之前,患病者缺乏针对性的治疗方法,临床中仅能针对病症治疗,帮助患病者缓解相应病症,如心衰、房颤等。在极少数情况下,需要进行心脏和肝脏移植。维万心最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药(罕见药)认证,并于2022年在日本和美国获得批准,用于治疗ATTR-CM。该药物于2022年9月底获得中国国家药物监督管理局批准,用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。10月30日,维万心荣获盖伦奖(Prix Galien Awards)最好生物技术产品奖。2022年12月7日,北京协和医院由心内科田庄医师开出了全国首张维万心(氯苯唑酸软胶囊)处方。2022年12月8日,上海交通大学医科学院附属瑞金医院开出了华东地区首张维万心(氯苯唑酸软胶囊)处方。本次浙大一院开出的维万心(氯苯唑酸软胶囊)处方,为该药物在浙江省的首张处方。来源:浙江新闻客户端、健康时报客户端、中国网、新民晚报、界面新闻英国葛兰素史克产艾曲波帕
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