关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展

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2021年2月1日10:09:59关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展已关闭评论
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2019年6月《BLOOD》最新一期发表了NIH关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性重型再生障碍性贫血的最好医治方案和基因方面进展的研究文章。国内医科学科学院血液病医院血液内科

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关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展

2019年6月《BLOOD》最新一期发表了NIH关于艾曲波帕(eltrombopag)治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案和基因方面进展的研究文章。中国医学科学院血液病医院血液内科李洋

注:NIH,美国国立卫生研究院,美国最高水平的医学与行为学研究机构,是最早及最权威进行艾曲波帕(eltrombopag)临床试验的机构。

关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展

治疗方案:艾曲波帕(eltrombopag)150mg/日,服用24周(半年),共40例难治性重型再障患者参加了试验。

关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展

总医治效果:用药半年,共20例获得缓解(50%)

坚持用药:5例患者服药12周(三个月)时无效,至半年时出现医治效果。

停药后治疗:15例有效患者,因医治效果稳定停止服用艾曲波帕(eltrombopag);其中5例再次服用艾曲波帕(eltrombopag)仍然有效。

关于艾曲波帕(eltrombopag)医治难治性再生障碍性贫血的最新进展

克隆学演变:本试验40例患者,与1期临床试验43人合计83人,共16例(19%)发生染色体核型异常,且大多数(87%)发生在半年以内。7例患者出现-7或7q-异常,其中6例为对艾曲波帕(eltrombopag)无效的患者。

髓系肿瘤基因突变发生率,在初诊再障患者、艾曲波帕(eltrombopag)治疗后有效、无效及发生克隆演化的患者,均没有明显差异。

个人提示:

1、艾曲波帕(eltrombopag)应用时间尽量长,有效几率会更高;

2、艾曲波帕(eltrombopag)医治效果稳定的患者,可以考虑停药,即便复发,再次治疗有效几率仍较高;

3、艾曲波帕(eltrombopag)治疗后,尤其是短期(1年内)应该评判其医治效果及染色体变化,决定后续治疗有无调整;

4、治疗后即便停药,也应该定期进行骨髓检查进行评判,因为目前缺乏长期观察结果作为指南;

5、艾曲波帕(eltrombopag)治疗无效患者,要警惕7号染色体发生异常进展为MDS或急性白血病,应尽早进行造血干细胞移植。

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